艾滋病毒被“绞杀”，技术市场仍为一片蓝海

2019年，我国科学家邓宏魁等人合作成立的研究团队在全球范围内报道了首例利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在造血干细胞和祖细胞中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有艾滋病（HIV）和急性淋巴细胞白血病的患者案例。移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，且CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。

这意味着，中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。

该技术为何那么神奇？

前面提到的CRISPR，其实是原核生物基因组内的一段重复序列，是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器。简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌身上，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的基因组上切除。

基于这个原理，科学家掌握了对一种蛋白——Cas的操作技术，并先后对多种目标细胞DNA进行切除。这种技术即CRISPR-Cas基因编辑系统，它迅速成为了生命科学最热门的技术。

该技术具有非常精准、廉价、易于使用、并且非常强大的特点，被称为“基因魔剪”。

当然，它既然能够深入基因层面，也就能够“大显神通”。除了艾滋病和白血病外，根据多篇论文，CRISPR-Cas9基因编辑技术还能改善大麦生产、阻断新冠病毒传播、修复可能导致癌症的受损DNA、抗衰老、甚至根除地球最危险的害虫等，应用场景非常广泛。

回到故事的开始

自1981年美国发现首例艾滋病开始，人类开始了长达近40年的艾滋攻坚战。但这种人类免疫缺陷病毒因其变异极其迅速，难以生产特异性疫苗，因此令人类顶级专家也束手无策。

而美国坦普尔大学Lewis Katz医学院神经病毒学中心主任Kamel Khalili的出现打破了这个局面，也让大众看到CRISPR-Cas9基因编辑技术在艾滋病治疗方面的潜力。

在2019年初，就在邓宏魁等人的临床试验之前，Kamel Khalili以及研究团队在艾滋病研究上迈出了最重要的一步：他们利用CRISPR-Cas9系统成功地编辑了非人灵长类动物基因组中一种与HIV密切相关的病毒SIV—— 猴免疫缺陷病毒。这一研究成果为开发根治人类艾滋病的疗法带来了希望。

2021年9月15日，FDA首次批准Kamel Khalili所在公司Excision BioTherapeutics进行临床试验，探索该技术治疗人类艾滋病。该疗法使用CRISPR-Cas9技术来剪掉缠绕在患者细胞DNA中的艾滋病毒。尽管进行了40年的研究，但艾滋病仍无法被治愈，原因之一就是这种病毒能够蛇形进入DNA，而Excision公司的试验是首次尝试直接从DNA中去除潜伏的艾滋病毒。为此，Excision BioTherapeutics 还获得了6000万美元A轮融资。

在未来，随着该技术的不断改进，该技术有望成为无数艾滋病患者的希望。

根据联合国艾滋病规划署(UNAIDS)报告，截至2018年末，全球范围内HIV病毒携带者及艾滋病患者人数约3790万人。在中国疾控中心发布的《中国疾控中心周报》中，在《我国HIV/AIDS流行病学研究进展》一文中提出，截至2020年底，中国共有105.3万人感染艾滋病病毒。根据智研咨询发布的《2020-2026年中国抗艾滋病药物产业竞争现状及未来发展趋势报告》，仅2018年就有1.87万人死于艾滋病。

（图源智研咨询）

面对如此庞大的一个群体，背后的“抗艾”市场非常可观。据研究咨询机构GlobalData报告，艾滋病病毒治疗市场容量将从2013年的140亿美元增加到2023年的153亿美元，在9个主要市场（美国、英国、法国、中国、意大利、德国、西班牙、日本、巴西）中，年复合增长率为0.9%。

在市场如此庞大的情况下，虽然已经有许多艾滋病药物相继出现，但是需要面对的一个现实是，艾滋病药物只能进行预防、治疗和延缓，并不能根除艾滋病病毒。因此，可以大胆预测，CRISPR-Cas基因编辑技术带来的治疗市场，仍然是一片广阔的蓝海。它的出现或将改变市场格局。也许代价是淘汰一部分艾滋药企，但是数千万艾滋病患者也将因它受益。

前瞻经济学人APP资讯组

参考资料：https://baike.baidu.com/tashuo/browse/content?id=a8faef4969a73b27fbb12779&lemmaId=1713480&fromLemmaModule=pcBottom&lemmaTitle=%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97

https://www.globenewswire.com/news-release/2022/01/20/2370473/0/en/Genome-Editing-Market-Size-16-98Bn-by-2028-Lead-by-CRISPR-Technology-18-4-CAGR-Exclusive-Research-Report-by-The-Insight-Partners.html

https://weibo.com/ttarticle/p/show?id=2309404636147501629773