美国发起人类体细胞基因组编辑计划 加速各种疾病新疗法的临床开发
近日，美国国立卫生研究院（NIH）与体细胞基因组编辑（SCGE）联合会发起人类体细胞基因组编辑计划（Somatic Cell Genome Editing，SCGE），目标是加速开发更安全、更有效的方法来编辑患者中与疾病相关的体细胞基因组，甚至是在难以达到的组织中。
据悉，这一计划的重点将落在体细胞编辑领域，着重关注两个方面：一是将编辑对象从细胞核内的DNA扩展到细胞内其他地方的核酸；二是不改变DNA或RNA序列，以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。
这项工作的核心是一种严格和创新的方法，需要通过在小型和大型动物中进行的第三方测试来验证该技术。新的基因组编辑器、跟踪已编辑的体内细胞的传递技术和方法，以及新开发的动物模型和人类生物系统，将与经过验证的数据集一起，整合到一个SCGE工具包中，该工具包将广泛传播给生物医学研究社区。这个工具包及其应用所产生的知识将可视化，作为一种手段，以加速对各种疾病的新疗法的临床开发。
参考资料：
https://www.nature.com/articles/s41586-021-03191-1
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