科学家用基因编辑技术“微调”DNA以治疗癌症 初步实验已确认安全

Winnie Lee

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在日前进行的此类首次临床试验中,研究人员使用基因编辑工具CRISPR微调人体免疫细胞的DNA,以期对抗癌症。

现在,试验的初步数据表明这项技术对癌症患者是安全的。

“这证明我们可以安全地对这些细胞进行基因编辑,”该研究的合著者、宾夕法尼亚大学肿瘤学教授爱德华·施塔特莫尔(Edward Stadtmauer)博士告诉美联社。

不过,Stadtmauer在接受美国国家公共电台采访时补充说:“这种治疗还没有准备好迎接黄金时间。但它肯定很有前途。”

到目前为止,只有三名患者接受了这种开创性的治疗——根据宾夕法尼亚大学的一份声明,其中两名患者患有血癌,即多发性骨髓瘤,另一名患者患有肉瘤,一种结缔组织癌。

研究人员能够安全地移除、编辑并将细胞送回病人体内。

安全性是根据副作用来衡量的,作者发现这种治疗没有严重的副作用。

据美国癌症协会(American Cancer Society)说,像这样的一期临床试验通常只包括少数患者。这种小型试验旨在确定人体对一种新药的反应,以及病人是否会出现任何不良反应。

第一阶段的试验并不能说明一种药物是否真的能治疗某种疾病——这个问题在以后的试验中会突然出现。

按照目前的情况,CRISPR的研究表明,这种新的癌症疗法至少对这三个实验者是安全的,但还需要更多的数据。

加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的生物化学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)告诉美国国家公共电台(NPR),“我对此感到非常兴奋。”杜德纳的团队首先发现并开发了CRISPR技术(杜德纳没有参与目前的研究) 。

CRISPR允许科学家从一个细胞的遗传密码中剪切特定的DNA片段,并在需要时粘贴新的片段。

Stadtmauer和他的同事将这项技术应用于T细胞,一种攻击体内病变和癌细胞的白细胞。

癌症利用多种手段躲避T细胞的“雷达”,但利用CRISPR,研究人员希望能帮助免疫细胞发现难以捉摸的肿瘤并将其消灭。

据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)介绍,这种技术类似于另一种名为“CAR T”的癌症疗法,它也为免疫细胞配备了新的工具以锁定癌细胞,但不使用CRISPR技术。

在这项新的研究中,科学家们首先使用CRISPR从免疫细胞的DNA中剪切三个基因。根据该大学的声明,其中两个基因包含在细胞表面构建结构的指令,这些指令阻止了T细胞正确地与肿瘤结合。

第三个基因为一种叫做PD-1的蛋白质提供了指令,PD-1是一种“关闭开关”,癌细胞可以通过它来阻止免疫细胞的攻击。

“我们使用CRISPR编辑技术是为了提高基因治疗的有效性,而不是编辑患者的DNA,”研究报告的合著者、宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)免疫疗法教授卡尔·琼(Carl June)博士在声明中说。

做出这些调整后,研究人员使用一种修改过的病毒在T细胞上植入一种新的受体,然后再把它们注射回病人体内。新的受体应该能帮助细胞更有效地定位和攻击肿瘤。

Stadtmauer告诉美联社,到目前为止,这些编辑过的细胞已经在患者体内存活下来,并按原计划不断繁殖。然而,尚不清楚这些细胞是否以及何时会对患者的癌症发起致命攻击,他补充道。

据美联社报道,治疗两到三个月后,一名患者的癌症继续恶化,与治疗前一样,另一名患者病情稳定。

第三个病人最近接受了治疗,她的反应无法评估。

与此同时,研究人员计划招募15名以上的患者参与试验,以评估该技术的安全性及其在降低癌症方面的有效性。

根据该大学的声明,早期的安全性结果将于下个月在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会会议上公布。

“我们希望有更多的患者和更长的随访时间来真正证明CRISPR的使用是安全的。”纽约斯隆-凯特琳纪念癌症中心的免疫学家米歇尔·萨德兰博士在接受NPR采访时表示。

“到目前为止,一切都很好——但(现在)还早。”

这项研究的部分资金由生物技术公司Tmunity Therapeutics提供。据美联社报道,一些研究报告的作者和宾夕法尼亚大学在这家公司持有股份。

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