超越CRISPR技术！新基因编辑工具SeekRNA面世：精确切割靶点并插入新DNA序列【附基因编辑技术赛道观察图谱】

瞻观前沿

“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。

SeekRNA源于名为IS1111和IS110的天然插入序列家族，该家族成员在细菌和古菌(无核细胞)中广泛存在。大多数插入序列蛋白很少有或没有靶选择性，但这些家族的成员具有很高的靶特异性。利用这一特性，SeekRNA能适应任何基因组序列，并以精确方式插入新DNA。

研究人员解释说，SeekRNA则能在不使用任何其他蛋白的情况下，精确切割靶点并插入新DNA序列。这使其相对CRISPR来说更加精确可靠，减少了潜在错误。目前，研究人员已经在细菌中成功测试了SeekRNA的有效性。接下来，他们计划研究该技术能否适用于人类体内更为复杂的真核细胞。他们目前使用的SeekRNA包含由350个氨基酸组成的小蛋白和由70—100个核苷酸组成的RNA链。这种尺寸的系统可以方便地集成到纳米级生物递送载体(囊泡或脂质纳米颗粒)上，有效递送到目标细胞中。

图片来源：摄图网

技术价值观察

从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游通常不是企业，而是科研机构、高等院校等研究团队，这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司，同时，生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类，一类是基因编辑产品供应商，一类是基因编辑技术服务商，产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常，生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术，相应的，下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

澳大利亚科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA，精确切割靶点并插入新DNA序列。因此，从基因编辑产业链上看，该技术处于产业链的上游环节。

宏观市场观察

——基因编辑技术路线对比

从基因编辑的技术路线对比来看，ZFN技术存在着效率低、技术难度大、容易脱靶的问题，相反，CRISPR/Cas9技术效率高，技术难度低，脱靶效应低等优势，因此，截至2023年，CRISPR/Cas9技术是主流的基因编辑技术。

——CRISPR/Cas9技术应用分析

总体来看，CRISPR相关药物研发成果较多，且已有三项药品出现在了评审阶段，两项药品处于临床试验阶段。总体来看，CRISPR技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。

——全球基因编辑市场规模

近年来，全球基因编辑市场规模快速增长，根据Allied Market Research以及Global Market Research统计，2021年至2022年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，2022年同比增速为12.49%。总体来看，行业增速较快，市场规模仍有较大的增长空间。

——全球基因编辑市场份额占比

从全球基因编辑市场份额占比来看，根据Statista统计，2019年，北美地区CRISPR/Cas9基因编辑技术市场规模占比为40.5%，为全球基因编辑行业市场规模占比最大的地区。其次为欧洲，占比为25.9%。亚太地区排名第三，占比为25.6%。

——基因编辑药物研发情况

根据药融云数据，截至2023年，我国基因编辑药物研发情况包括3款评审中的药物以及4项临床试验阶段的项目。其中，评审阶段的药物分别为PD-1基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液，处于临床试验阶段的项目分别为多基因编辑猪皮用于深度烧伤创面的安全性和有效性研究、新型杂交外泌体靶向递送CRISPR/Cas9基因编辑MMP-13治疗软骨缺损的研究、基因编辑人类胚胎CCR5基因安全性和有效性评估、人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估。

——基因编辑技术发展趋势

基因编辑技术发展趋势首先为ZFNs和TALENs不断降低成本，缩短开发周期;其次为CRISPR基因编辑不受PAM限制，实现任意基因组位点编辑;最后为克服脱靶率。

中国基因编辑技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，与基因编辑关键技术强关联的城市集群主要集中在华中和华北地区，并且以河南、江西省为重点发展区域，未来布局基因编辑技术及其他相关技术的发展路径，极大可能性在于华中、华东优先导入，其中可重点关注河南省周口市沈丘县、江西省宜春市万载县所处基因编辑的相关企业，以及该地方对于基因编辑的产业发展投资环境、供给市场的潜力空间。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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