2024年中国基因编辑技术发展现状及趋势分析 CRISPR/Cas优势明显

行业主要上市公司:金斯瑞(HK.1548)、凯赛生物(688065.SH)、华熙生物(688363.SH)、华恒生物(688639.SH)、川宁生物(301301.SZ)等

本文核心数据:ZFNs技术;TALENs技术;CRISPR-Cas技术;基因编辑技术发展趋势

——第一代基因编辑技术:ZFNs技术

ZFNs(锌指核酸酶)技术是第一代基因组编辑技术,其功能的实现是基于具有独特的DNA序列识别的锌指蛋白(ZFP)发展起来的。ZFN是一种人工改造的核酸内切酶,由两部分组成,包括一个DNA结合域和一个非特异性核酸内切酶。其工作原理是DNA结合域与特定DNA结构结合,与之相连的非特异性核酸内切酶随之发挥剪切作用,在结合位点产生断裂,促进同源重组,提高定点突变和置换频率。当ZFN进行DNA定点切割时,如果存在一个具有一定同源性DNA为模板,则可以根据模板复制实现DNA定点置换,当不存在模板时,ZFN进行基因组DNA定点剪切则产生非同源末端连接,引发基因定点突变。

图表1:ZFNs定点切割DNA示意图

——第二代基因编辑技术:TALENs技术

TALENs(转录激活因子效应物)是继ZFNs之后的另一种较为灵活和高效的靶向编辑技术,TALENs在结构上与ZFNs类似,是由特异性的DNA结合蛋白-TALE蛋白和FokⅠ核酸酶两部分组成。TALE蛋白是植物病原体-黄单胞菌分泌的一种转录激活因子效应物,是一类分泌蛋白,在植物细胞中能够特异性地识别并结合寄主靶基因的序列,从而调控寄主的基因表达。进行基因编辑时,两个TALE蛋白识别和结合DNA靶位点,FokⅠ核酸酶负责对靶DNA进行切割,从而造成DNA的DSBs,诱发细胞的DNA损伤修复机制,从而实现对基因组靶位点的编辑。

图表2:TALENs作用原理

——第三代基因编辑技术:CRISPR-Cas技术

CRISPR-Cas技术是基于原核生物(细菌和古生菌)一种免疫系统而开发的,称之为Clustered regularly interspaced short palindro- mic repeats-CRISPR-associated proteins(规律成簇间隔短回文重复及其相关蛋白),简称CRISPR-Cas系统。由于该技术合成简单、周期短、操作灵活、效率高等优点,目前备受人们关注。

图表3:CRISPR/Cas9作用原理

——三种基因编辑技术的比较:CRISPR/Cas的优势明显

作为革命性的基因编辑技术,CRISPR/Cas的优势非常明显,相较于ZFNs和TALENs,CRISPR/Cas的设计难度和构建难度都要小的多,成本更低,开发周期更短,靶向修饰效率更高,此外CRISPR/Cas还具有可以多靶点编辑和可以编辑RNA的优势,这是前两种技术所不具备的。

图表4:三种基因编辑技术比较

——基因编辑技术发展趋势

基因编辑技术发展趋势首先为ZFNs和TALENs不断降低成本,缩短开发周期;其次为CRISPR基因编辑不受PAM限制,实现任意基因组位点编辑;最后为克服脱靶率。

图表5:基因编辑技术发展趋势

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

同时前瞻产业研究院还提供产业大数据产业研究报告产业规划园区规划产业招商产业图谱智慧招商系统行业地位证明IPO咨询/募投可研IPO工作底稿咨询等解决方案。在招股说明书、公司年度报告等任何公开信息披露中引用本篇文章内容,需要获取前 瞻产业研究院的正规授权。

更多深度行业分析尽在【前瞻经济学人APP】,还可以与500+经济学家/资深行业研究员交流互动。

查看 ×
可行性研究报告

广告、内容合作请点这里:寻求合作

咨询·服务

相关阅读