2023年基因编辑细分技术分析 CRISPR/Cas9应用潜力巨大
行业主要上市公司:吉玛基因(430601.NQ)、诺唯赞(688105.SH)、药康生物(688046.SH)、南模生物(688256.SH)等
本文核心数据:基因编辑细分技术对比;ZFN技术原理;TALEN技术原理;CRISPR/Cas9技术原理;基因编辑细分技术总结
基因编辑细分技术对比
较为常用的基因编辑技术主要为ZFN技术、TALEN技术以及CRISPR/Cas9技术,依此为第一代、第二代、第三代基因编辑技术。从操作应用方面,识别精度、识别效率、剪切效率逐渐提升,成本逐渐下降,商业化程度逐渐提升。
ZFNs技术应用分析
截至2023年,ZFN技术被Sangamo Therapeutics公司垄断,长期以来发展较为缓慢,突破性进展较少,在相关药物研发方面进展较为缓慢,目前该技术在疾病治疗方面以β-地中海贫血领域的研究为主。截至2023年,ZFN技术相关药物为ST-400(BIVV003),该药物为Sangamo Therapeutics/赛诺菲共同研发,目前正在进行治疗输血依赖型β-地中海贫血的1/2期临床试验。
TALENs技术应用分析
根据药融云数据,全球TALEN技术相关的基因编辑药物中,处于研发阶段的药物包括ALLO-501、ALLO-501A、ALLO-316、ALLO-819,处于临床试验期的药物为NCT03057912。TALEN技术优点为,设计相对ZFN技术而言更加简单,特异性较高,而缺点在于,有细胞毒性,同时,模块组装过程繁琐,需要大量的测序工作,通常大公司才有能力开展,成本较高。
CRISPR/Cas9技术应用分析
总体来看,CRISPR相关药物研发成果较多,且已有三项药品出现在了评审阶段,两项药品处于临床试验阶段。总体来看,CRISPR技术优点在于,构建简单,成本低,效率高,应用较为广泛,而缺点在于,缺乏特异性,一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。
基因编辑细分技术总结
从构建难以程度、细胞无毒性、成本优势、剪切效率以及商业化潜力五个方面对三种基因编辑技术做出评价,其中,最有优势的技术为CRISPR/Cas9技术,具体分析如下图所示:
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