罕见病用药利好不断 孤儿药政策或将破冰？

目前已有8个国家/地区完成孤儿药立法

罕见病存在的历史很长，然而世界各国政府把罕见病当作一种未达到医疗需求的问题并制定相关政策的历史并不是很长，原因在于，出于经济利益的考虑，罕见病并不是各大药厂开发药物的热门适应证，治疗罕见病的药物从而有了“孤儿药”的称呼，因此在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业。

然而，孤儿药单品市场规模虽小，但由于针对特殊人群，因此竞争程度低，准入门槛相对较高，盈利能力也更强。尽管孤儿药不大可能成为销售额高达上百亿美元的重磅药物，但由于市场、政策、研发费用、研发时间等等因素导致培育一个“重磅炸弹”的难度越来越高，对于制药企业来说，孤儿药市场的高增长率无疑对其有着巨大的诱惑力，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。

与此同时，为鼓励企业研发生产孤儿药，世界各国普遍对孤儿药的研发销售制定了相应的激励法规政策，尤其是美国的孤儿药法案促进了其他主要市场的政府出台类似法案，例如日本和欧盟就分别在1993年和2000年出台法案，目前已有8个国家和中国台湾地区完成了相关立法，更多的国家和地区也正在加入与罕见病的斗争中。

图表1：主要国家孤儿药立法时间汇总

资料来源：前瞻产业研究院整理

发达国家孤儿药优惠政策

这些鼓励政策不仅对孤儿药有特殊的审批通道、在研发阶段给予临床研究减税等政策以外，最重要的是孤儿药拥有市场独占期。比如美国规定孤儿药自批准上市后有7年的市场独占期（无论是否有有效的专利保护），欧盟则规定孤儿药获批后拥有10年的市场独占权。

图表2：主要国家孤儿药审批优惠政策汇总

资料来源：前瞻产业研究院整理

在降低研发成本方面，美国孤儿药研发费用可享受50%的税收抵免，另有研发经费拨款用于其Ⅰ期到Ⅲ期临床研究，如2008年以来每财年拨款为3000万美元；而且，依据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FFDCA）第526款，孤儿药厂商的全球销售收入低于5000万美元，可免除使用者税费（user fees）。

得益于价格管理、基金资助，税务减免以及市场独占期上等多重优惠政策，欧美生物医药企业已然成为孤儿药研发市场的中流砥柱。投资孤儿药对于“利润”为大的药企而言，可谓是一笔风险小、收益大的买卖。

图表3：主要国家孤儿药研发激励政策汇总

资料来源：前瞻产业研究院整理

我国罕见病相关政策进展

然而目前罕见病在我国尚无官方定义，疾病种类及患病人群尚无确切统计数据，针对孤儿药发展的相关政策扶持滞后，仅于2009年发布了《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，对“孤儿药”新药注册申请可实行特殊审批。

虽然之后国务院在“十二五”规划中提出鼓励罕见病用药的研发，CFDA出台的一系列新药审批改革文件中均提到了针对罕见病等特殊群体用药给予加快审评、优先审评，但是这些利好政策对于加快孤儿药产品引入中国市场却并没有起到实质性作用：一方面是这些政策缺乏细则，具体部门不了解如何执行操作；另一方面我国并未设立专门负责罕见病用药审评机构，罕见病用药被淹没在待审评的积压大军中，审批效率也就无从提高。

但是，2016年以来关于罕见病的利好消息接连不断，就在2016年9月，中国罕见病发展中心发布了《中国罕见病参考名录》，共有147种疾病被列入这一名录，地方上也有上海作为先驱者，率先公布了《上海市主要罕见病名录（2016年版）》56种疾病。

这对罕见病目录提供了参考依据，卫生计生部门即将公布并建立罕见病患者注册登记制度，这意味着相关罕见病的流行病学数据有望建立，并且相关罕见病的药物临床研发找不到患者的问题，有望随着罕见病患者注册登记制度的建立而得以解决。

以上数据及分析均来自于前瞻产业研究院发布的《2017-2022年中国生物制药行业市场需求预测与投资战略规划分析报告》。