红斑狼疮治疗在杭州实现重大突破！20例患儿症状全部得到改善，停用激素及所有免疫抑制剂【附细胞与基因治疗(CGT)行业前景分析】

（图片来源：摄图网）

10月8日，浙江大学医学院附属儿童医院(浙大儿院)传来了一则振奋人心的好消息。自今年3月起，浙大儿院开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验。截至目前，该试验已经为20名患者进行了治疗，其中包括16名女孩和4名男孩，他们的年龄跨度从6岁8个月到19岁，病程最短的有4个月，最长的则达到了11年。

副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授详细介绍了CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。他表示，这20名患者在接受CAR-T治疗后，症状均得到了显著改善，并已停用激素及所有免疫抑制剂。”这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”

毛建华教授表示，从目前的治疗情况来看，CAR-T细胞治疗的不良反应相对较轻。20例患者中，没有人在输注时出现过敏反应。最常见的不良反应是患者在细胞回输后的第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适症状，但给予退热药物对症治疗后即可缓解。此外，有3例患者出现轻至中度神经系统症状，但在接受对症治疗后也迅速好转。

毛建华教授表示，浙大儿院的目标不仅在于将CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮的治疗，更希望将这种前沿技术拓展到其他严重疾病的治疗中，为更多患者带去希望和福音。

细胞免疫治疗，亦称为过继细胞(ACT)治疗，通过将免疫细胞(主要为T细胞)注入患者体内以治疗疾病。主要类别包括CAR-T，TCR-T，NK及TIL。

其中，CAR-T疗法是通过基因改造T细胞，使其拥有靶向特定蛋白质的新能力。这种改造后的T细胞表面存在嵌合抗原受体(CAR)，能够与肿瘤细胞表面的抗原结合，从而激活T细胞并消除肿瘤细胞。CAR-T疗法具有下列特定优势：

截至2022年8月，全国已有131项免疫细胞疗法申请获得CDE受理，其中CAR-T疗法占据84项。共有75项免疫细胞治疗产品申请获得临床批件/临床默示许可，包括CAR-T疗法在内。

前瞻产业研究院指出，目前细胞与基因治疗主要应用于肿瘤和自身免疫性疾病，但多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，新的治疗需求不断出现。同时，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法，导致巨大的未被满足的临床需求。深入研究疾病并持续投入药物研发有助于开发更多创新药物以满足实际临床需求。根据《我国基因治疗的现状与未来》，细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

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更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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