重大发现！一种修复受损肝脏的新型细胞，有望催生新的肝病疗法【附细胞与基因治疗技术赛道观察图谱】

图源：摄图网

瞻观前沿

据科技日报，英国科学家在肝脏内发现了一种被称为“领导细胞”的新型细胞。它们在肝脏受损后进行自我修复方面发挥了重要作用。研究人员表示，这一发现有望催生新的肝病疗法。相关论文发表于新一期《自然》杂志。

肝脏在经历肝炎、药物性损伤和酒精性肝病等损伤后可自我修复。但有时肝脏受损严重，无法迅速愈合，会导致急性肝衰竭。一些急性肝衰竭患者可以通过药物逆转。然而，如果情况更严重，唯一的疗法可能是紧急肝移植。因此，人们迫切需要发现增强肝脏自愈能力的新方法。

在最新研究中，英国爱丁堡大学炎症研究中心教授尼尔·亨德森及其同事对急性肝衰竭患者肝细胞的基因进行了测序，并将其与健康人的基因进行对比分析，生成了肝脏再生的图谱。这份图谱显示在修复过程中，哪些细胞是活跃的，从而发现了新的“领导细胞”。

研究小组还观察了小鼠体内“领导细胞”如何修复乙酰氨基酚导致的肝损伤。他们注意到，在伤口愈合过程中，这些细胞一马当先，迅速闭合伤口，然后细胞快速增殖，进一步密封伤口。这表明，在制造新组织前，肝脏优先考虑闭合伤口，防止细菌进入器官引起广泛感染。

技术价值观察

英国爱丁堡大学炎症研究中心教授尼尔·亨德森表示，尖端技术使他们首次能够非常清晰地研究人类肝脏的再生过程，并识别出对肝脏修复至关重要的细胞类型。他们希望这项研究能加速发现肝病患者急需的新疗法。

该技术属于基因治疗领域。目前，我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。

宏观市场观察

细胞与基因治疗(CGT)行业投融资规模

根据IT桔子数据，2021年之前，细胞与基因治疗行业的投融资事件数量总体持续增长，2021年，行业投融资热度达到历史最高点，投融资事件数量为656件，投融资金额超过1112亿元。2022年至2023年10月，行业投融资热度有所下降，2022年全年，行业投融资事件数量为508件，投融资金额超过667亿元，2023年1至10月，行业投融资事件数量为322件，投融资金额超过421亿元。

注：该图表数据更新至2023年10月。

中国细胞与基因治疗(CGT)行业竞争格局

目前国内布局细胞与基因治疗(CGT)业务的公司超过100家，其中复星凯特和药明巨诺均有产品上市，另外，研发管线数量靠前的有：纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、诺思兰德等。临床阶段靠前的有：三生制药、天达康基因、信念医药、达博生物、华邦健康、纽福斯、诺思兰德、济群医药、人福医药、东方略生物、索元生物、信立泰、本元正阳、恩多施生物、贵州百灵、本导基因、北海康成、康希诺、博雅辑因、嘉因生物、舒泰神、天泽云泰、达博生物等。

中国细胞与基因治疗(CGT)行业企业布局及竞争力评价

根据代表性企业披露的数据来看，我国细胞与基因治疗行业代表性企业的毛利率总体较高，同时部分企业存在亏损情况。从相关业务业绩来看，复星医药作为行业龙头企业，相关业务营收达到36.99亿元，业务占比为17.29%，业务毛利率为79.54%。

注：该图表数据更新至2023年上半年。

中国细胞与基因治疗技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，与细胞与基因治疗关键技术强关联的城市集群主要集中在华中、华北以及华南地区，并且以北京市、深圳市为重点发展区域，未来布局细胞与基因治疗技术及其他相关技术的发展路径，极大可能性在该地区优先导入，其中可重点关注北京市通州区、深圳市南山区、保定市竞秀区、石家庄市长安区、太原市小店区所处细胞与基因治疗的相关企业，以及该地方对于细胞与基因治疗的产业发展投资环境、供给市场的潜力空间。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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