最新研究：基因编辑技术可修复有缺陷的免疫细胞【附基因编辑技术赛道观察图谱】

瞻观前沿

一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。

在最新研究中，德国马克斯·德尔布吕克分子医学中心研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑工具，成功修复了小鼠和两名危重婴儿有缺陷的细胞毒性T细胞(免疫系统)。修复后的T细胞功能正常，小鼠也从FHL中恢复。

研究人员首先改变了小鼠体内的穿孔素基因(FHL患者常有这一遗传缺陷)，使其功能完全丧失或严重受损，小鼠出现类似EB病毒感染的症状。由于有缺陷的细胞毒性T细胞无法消除EB病毒，受影响的B细胞开始疯狂繁殖，导致免疫反应过度。

随后，研究团队从小鼠血液中收集了T记忆干细胞，即活性细胞毒性T细胞成熟后的长寿命T细胞，使用CRISPR-Cas9基因编辑工具修复其内有缺陷的穿孔素基因，并将校正后的细胞注射回小鼠体内。结果显示，动物体内的免疫反应减弱，症状消失。相同策略也适用于两名患病婴儿。

图片来源：摄图网

技术价值观察

从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游通常不是企业，而是科研机构、高等院校等研究团队，这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司，同时，生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类，一类是基因编辑产品供应商，一类是基因编辑技术服务商，产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常，生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术，相应的，下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

德国科研团队使用基因编辑工具，成功修复了有缺陷的免疫细胞。因此，从基因编辑产业链上看，该技术处于产业链的上游环节。

宏观市场观察

——全球基因编辑市场规模

近年来，全球基因编辑市场规模快速增长，根据Allied Market Research以及Global Market Research统计，2021年至2022年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，2022年同比增速为12.49%。总体来看，行业增速较快，市场规模仍有较大的增长空间。

——全球基因编辑技术重要性凸显

从基因编辑行业技术的重要性方面来看，根据Statista，全球健康领域技术类型中，CRISPR/Cas9基因编辑技术重要性占比达到了12.0%，占比相对较大，表明基因编辑尤其是CRISPR/Cas9基因编辑技术在健康领域中的地位较高，未来具有较大的发展潜力。

——全球基因编辑行业市场规模预测

根据Statista统计，2023年至2030年，全球基因编辑行业市场规模将以22.3%的复合增速进行增长，2023年市场规模约为66.19亿美元，到2030年，预计达到360.61亿美元。

——多只科研基金助力基因编辑行业发展

总体来看，我国多只科研基金均涉及基因编辑相关项目，其中，对基因编辑行业提供最多支持的为国家自然科学基金，根据中国知网，截至2023年9月，我国国家自然科学基金中，共有1469个涉及基因编辑的项目，项目数量远远高出其他科研基金。

——基因编辑行业技术发展痛点

我国基因编辑技术发展痛点主要集中在核心技术专利较少、产业链不够完整、商业转化能力较弱，以及监管措施和伦理规范不够全面三大方面。具体分析如下表所示：

——基因编辑科研发展方向

从我国基因编辑行业相关科研项目的主题词来看，CRISPR技术是当前我国基因编辑领域中最热门的技术，通过统计主要主题词频，可以看出，CRISPR出现次数较多，同时，基因编辑另外两项技术ZFN、TALEN未出现在主要主题的统计列表中，表明其作为主题词出现的次数低于70次。

中国基因编辑技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，与基因编辑关键技术强关联的城市集群主要集中在华南和华东地区，并且以广东、江西省为重点发展区域，未来布局基因编辑技术及其他相关技术的发展路径，极大可能性在于华中华东优先导入，其中可重点关注广东省深圳市南山区、江西省宜春市万载县所处基因编辑的相关企业，以及该地方对于基因编辑的产业发展投资环境、供给市场的潜力空间。

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更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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