基因治疗首次恢复老鼠听力：未来有望应用于人类【附基因治疗行业发展前景预测】

近日，美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。

近年来，基因治疗中使用的最有前途的工具之一是腺相关病毒(AAV)载体。尽管这一方法已经恢复了患有遗传缺陷的新生动物的听力，但该载体尚未在完全成熟或衰老的动物模型中证明其能力。由于人类天生耳朵发育完全，在利用这一方法对罹患遗传性听力损失的人类进行干预测试之前，证明该载体的能力很有必要。

细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式，主要包括细胞治疗及基因治疗。具体分类如下：

从全球细胞和基因疗法不同病例类型的市场分布来看，根据Statista的统计数据，2019年，全球细胞和基因疗法应用于罕见疾病领域的市场份额为30.2%，市场占比位列首位;肿瘤科的基因治疗市场占比约为28.1%，排名第二。

基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。

预计未来，随着全球医疗和生物水平的进一步提升，全球基因治疗行业市场规模将保持增长，达到43亿美元。

俄罗斯自然科学院院士丁显平表示，国家对细胞产业和干细胞研究、应用的支持达到前所未有的高度。得益于多项政策对细胞与基因治疗的鼓励发展，近两年以CAR-T为代表的细胞治疗在多种血液瘤和部分实体瘤的治疗中均获得较大突破，包括国产CAR-T细胞治疗产业也有了出海机会。但细胞治疗作为一种新兴的治疗方式也存在适应症较局限、生产成本较高等问题，这也需要相关研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的将来，这种新兴疗法可以造福更多患者。

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