云顶新耀宣布中国国家药品监督管理局受理Nefecon用于治疗原发性IgA肾病的新药上市许可申请

-- Nefecon (布地奈德迟释胶囊)新药上市许可申请的受理，标志着云顶新耀在为中国原发性IgA肾病患者提供该疾病首创疗法上，又迈进了重要一步

--中国现有约500万IgA肾病患者，是该病患者人数最多的国家，且目前国内尚无针对性治疗药物

--Nefecon 已在美国和欧盟获批上市，在中国被纳入突破性治疗品种

上海2022年11月15日 /美通社/ -- 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足亚太市场尚未被满足的医疗需求，今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理Nefecon（美国商品名：TARPEYO®，欧盟商品名：Kinpeygo®）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者。Nefecon新药上市许可申请的受理，标志着在为中国原发性IgA肾病患者提供该疾病首创疗法上，云顶新耀又迈进了重要一步。中国国家药品监督管理局于2020年12月将Nefecon纳入突破性治疗（BTD）品种。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“Nefecon是全球50年来首款针对IgA肾病的治疗药物，而在中国，慢性肾病是严重威胁公众健康的疾病之一，约有500万人受IgA肾病困扰。Nefecon是我们肾病产品组合中的主打候选产品，此次新药上市许可申请受理是这一创新药物在国内迈向成功上市的重要里程碑。Nefecon是云顶新耀商业化的重点产品之一，我们期待在监管部门的支持下，尽快将这一疾病首创的创新疗法带给急需治疗的中国患者。”

云顶新耀于今年4月份公布中国人群亚组在接受Nefecon治疗9个月后，蛋白尿下降和稳定肾小球滤过率（eGFR）的结果与关键性全球3期临床研究 NefIgArd A部分的主要结果一致。2020年11月，NefIgArd 试验A部分的主要结果显示达到了研究预设的主要终点。2022年10月，A部分研究结果在《Kidney International》杂志全文发表。结果显示：在维持稳定RAS阻断剂治疗的基础上，治疗9个月后，Nefecon组的尿蛋白肌酐比（UPCR）与安慰剂组相比降低了27% (P = 0.0003) ，Nefecon组和安慰剂组的UPCR较基线值分别减少31%和5%。在肾功能保护方面，治疗9个月后，Nefecon组的eGFR维持稳定，较基线仅下降0.17ml/min/1.73 m2，而安慰剂组的eGFR下降4.04 ml/min/1.73 m2。Nefecon组的eGFR治疗获益达到3.87 ml/min/1.73 m2，具有统计学意义(P = 0.0014)。在安全性方面，Nefecon耐受性良好，未发生严重的感染相关不良事件。

基于肾病领域巨大的未被满足的临床需求，Nefecon成为云顶新耀管线开发的重点产品之一。在肾病治疗领域，除了拥有Nefecon这一临床开发后期的主打产品外，云顶新耀的另一款候选产品EVER001于今年9月获得了中国国家药品监督管理局对其1b期临床试验（IND）申请的批准。EVER001是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，正在开发用于治疗肾小球疾病。公司内部研发团队将继续开展针对肾病的创新药物研发，现有多个肾病研发项目正处于临床前阶段，其中进展最快的一款针对肾小球肾病的候选药物预计将在未来两年内提交临床试验申请。

关于Nefecon

Nefecon 是口服靶向布地奈德迟释胶囊，成为目前全球首个 IgA 肾病的靶向治疗药物，用于具有进展风险的成人原发性 IgA 肾病，降低蛋白尿水平。Nefecon是布地奈德的创新口服靶向迟释制剂，而布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度极高。Nefecon专为 IgA 肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德 4mg ，覆以肠溶包衣，使得药物可以完整无损地到达回肠，每粒Nefecon胶囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回肠末端的黏膜B 细胞（包括派尔集合淋巴结），从而减少诱发 IgA 肾病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗体（ Gd-IgA1 ）产生，进而在发病机制上游阶段治疗 IgA 肾病。2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化 Nefecon的权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于IgA肾病

IgA 肾病是导致慢性肾脏病（ CKD ）和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA 肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。该免疫复合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗体直接作用于铰链区域的 O- 聚糖）和 C3 。IgA 肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中 50% 的 IgA 肾病患者在 30 年内会进展为终末期肾病（ ESRD ）。 ESRD 的标准治疗是透析或肾移植，这给患者造成了巨大的健康经济负担，并显著影响生活质量。目前中国尚无获批治疗IgA肾病的药物。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括心肾疾病、自身免疫性疾病、感染性和传染性疾病。

前瞻性声明：

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消息来源：云顶新耀