前瞻基因产业全球周报第41期：猪皮补人皮，基因改造动物皮成功治疗人类伤口

猪皮补人皮 基因改造动物皮成功治疗人类伤口

近日，在一项临床1期试验中，哈佛医学院麻省总医院团队成功将经基因工程改造的猪皮肤用于人类烧伤伤口的覆盖。这是第一项美国FDA批准的非人类器官移植临床试验，也是首次成功将经基因编辑的动物组织直接移植到人类伤口上。

目前，对烧伤的标准临床治疗方法是通过人体尸体皮肤进行移植，也就是同种异体移植。这能够为患者的伤口保护、病情稳定以及促进自身皮肤再生赢得宝贵的时间。然而，和其他器官一样，这种皮肤组织的来源非常有限。

而上述经过一斤改造的异种皮肤组织的优势在于可以被大量生产，经过消毒处理后可以冰冻冷藏，在需要皮肤移植手术的时候快速运送到世界各地即时使用。

人类特定基因突变可导致复发性流产

中科院昆明动物研究所哺乳动物胚胎发育学科组研究人员发现,人类KHDC3L基因突变可诱导人早期胚胎细胞基因组不稳定，并导致女性复发性流产。课题组以这个基因为范例，提示了复发性流产的一类新致病基因。反复妊娠丢失也称为复发性流产，是生殖健康的一种重要并发症，约有50%的病例无法解释，因此了解遗传基础对其诊断和预后至关重要。

华大基因获国际认可 荣获“全球企业社会责任健康促进奖”

近日“2019全球企业社会责任峰会”在非洲联盟常驻联合国使团内的“纳尔逊·曼德拉会议室”召开。华大基因凭借其在推动生命科学研究和提高全球医疗健康水平方面的突出贡献，荣获“全球企业社会责任健康促进奖”，华大基因包振鸿博士获邀发表“健康和自然资源”方面的主题演讲。

华大基因生命健康科学城项目落户

日前，廊坊开发区管委会与华大基因战略合作协议签约仪式举行。根据协议，双方将共同在开发区选址建设生命健康科学城项目，进而建设“健康中国”先行城市。另外，根据协议，华大基因计划在开发区建立独立的非盈利研究机构——民生大数据中心，该中心将以廊坊本地计算设施作为基础支撑，建立数据标准和规范、开发软硬件平台、开展大数据应用示范。

华大基因前三季度营收预增 净利润同比下降约10%-20%

10月14日晚间，华大基因发布了2019年前三季度业绩预告，主营业务收入保持稳定增长，预计报告期内公司营业收入较上年同期增加约10%-20%，归属于上市公司股东的净利润较上年同期下降约10%-20%，预计在2.56亿元–2.88亿元。

广州医院利用异基因造血干细胞移植治疗儿童恶性肿瘤

中山大学孙逸仙纪念医院15日称，该院近日利用脐带血异基因造血干细胞移植，救治了一位有恶性肿瘤的6岁患儿，目前该名患儿返院复查结果显示病情稳定。此次的治疗经验，有望为高危难治性神经母细胞瘤的治疗提供新思路。

赛纳生物基因测序高端设备将实现产业化

据悉，赛纳生物拥有自主知识产权的国产新型测序仪将于2020年上市，标志着这项集合了多学科交叉领域的高端设备将在亦庄实现产业化，加速推动国产基因测序技术在疾病检测、疾病诊断、疾病筛查和临床应用的全方位提升，增强国产基因测序仪在全球市场上的竞争力。

孕期饮酒会改变胎儿基因

最近，美国罗格斯大学一项研究表明，女性怀孕期间适量和过量饮酒，会改变胎儿的DNA。相关研究发表于《酒精中毒：临床和实验研究》杂志。研究报告作者、罗格斯大学新布伦瑞克分校动物科学系内分泌科主管Dipak K. Sarkar教授说：“这项发现可能更容易测试胎儿产前酒精暴露，并且能够较早地诊断和干预治疗，从而挽救胎儿生命。”

基因编辑大牛张锋再造三合一组合抗病毒的新型CRISPR Cas13系统

世界上有许多常见的致命病原体都是基于单链RNA的病毒，像是埃博拉病毒、寨卡病毒和流感病毒。近日，麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所传来好消息：Pardis C. Sabeti、张锋等科学家联合开发出一种新型的抗病毒系统。该系统在CRISPR Cas13技术的基础上再次升级，可用于检测和破坏人类细胞中具有单链RNA的病毒。该研究发表在《Molecular Cell》杂志上。

美国批准新型转基因棉花籽用作食品原料 口感与鹰嘴豆类似

美国食品和药物管理局日前批准将一个品种的转基因棉花用作人和其他动物的食品原料，研究者称这种可食用的转基因棉花籽口感与鹰嘴豆类似，转基因棉花籽未来将可作为猪、家禽和水产饲料，为缓解亚洲和非洲一些国家的饥饿和营养不良问题提供帮助。

美国农业部：美国转基因棉花和大豆的应用率为98%和94%

美国农业部经济研究服务部和国家农业统计局发布报告，公开了美国转基因作物的最新应用情况。根据美国国家农业统计局最新的调查数据显示，2019年，美国转基因玉米、棉花和大豆的应用率分别为92%、98%和94%，其中，两种性状堆叠的转基因玉米和棉花的应用率分别为80%和89%，而所有转基因大豆均为耐除草剂大豆。

主动撤回论文!CRISPR基因编辑婴儿可能会早逝的研究出现错误

今年6月份，美国加利福尼亚大学伯克利分校的生物学家Rasmus Nielsen及Xinzhu Wei在医学杂志《Nature Medicine》发表的一则论文在科学界引起了轩然大波，这篇论文可说是宣告贺建奎“基因编辑婴儿”实验彻底失败的证据。然而时隔4个月，该论文的作者却主动撤回了这篇论文，撤回的原因是他们用来进行研究的英国生物数据库中的基因分型偏倚。

基因泰克流感新药获批扩展适应症 治疗流感并发症高风险人群

10月18日，罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布，FDA批准了其抗流感新药Xofluza(baloxavir marboxil)的扩大适应症申请。Xofluza将用于治疗12岁及以上流感并发症高风险人群。这些急性流感患者发生感染不超过48小时，尚无并发症发生。Xofluza是近20年以来，FDA批准的第一款具有创新作用机制的抗流感新药。

研究发现跟“短睡眠”模式有关的基因还具备了改善记忆的能力

最近，加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员发现了第二个跟短睡眠周期有关的基因突变，这在动物实验中得到了证实--这些基因似乎缩短了睡眠周期但没有出现人们所知的由睡眠不足引发的副作用。最有趣的发现是，这种特殊的基因似乎可以防止跟睡眠不足相关的记忆问题。

猪为什么是异种器官移植的最佳对象?

2015年1月1日，中国全面停止使用死囚器官作为供体来源，虽然自愿捐献的人数在逐渐增加，但由于需求缺口过大，供体来源仍旧非常紧张。

此时，异种器官移植便成为重要的新课题。

但让人疑虑的是，异种器官移植的移植对象，为什么不选用与人类亲缘关系较近，生理解剖和新陈代谢相似的灵长类，反而选择猪呢?

首先，猴子或者狒狒等灵长类动物和人类是“近亲”，病毒传染的风险较大，比如HIV病毒，而猪与人的在进化树上的距离更远，猪体内的逆转录病毒传递给人较低，也更安全。

其次，灵长类动物多属于保护动物，时代间隙较长，繁殖率低，一胎一仔，饲养成本高，而猪生长周期短，投资少 经济，更利于商品化。

然后，猪的心脏大小与人相似，管道分布和动力输出类似，血型抗原与人类也相近。最后，关于猪的研究较为成熟，已有成功案例，比如猪胰岛素

因此，猪是异种器官移植的最佳选择对象在国际上已成为共识。

结合CRISPR技术开发新一代T细胞疗法 新锐A轮融资8500万美元

10月18日，ArsenalBio公司宣布完成8500万美元的A轮融资，用于推进该公司新一代“可编程”T细胞疗法的开发，治疗实体瘤和血液癌症患者。ArsenalBio公司于今年成立，是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，智能学习等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司。该公司开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。

生物技术新锐9200万美元助力心脏病基因疗法开发

尽管心脏病是全球范围内的主要死亡原因之一，但行业对这一领域的兴趣和投入似乎不如其他领域那么大，而且其治疗主要着重于症状的处理。Tenaya Therapeutics是一家试图采用多管齐下的方法，改变这一现状的生物技术新锐公司，日前获得了9200万美元的新资金。

创新合成致死疗法实现首例患者给药 新锐B轮融资7520万美元

日前，Cyteir Therapeutics宣布完成B轮7520万美元的融资。这是一家致力于通过靶向DNA修复和合成致死 (synthetic lethal)机制来开发治疗癌症和自身免疫疾病的创新疗法的生物技术公司。该公司表示，本轮资金将用于扩大公司first-in-class的RAD51抑制剂和铅化合物CYT-0851的临床研究，并利用自有的新型功能增益合成致死筛选平台识别新的靶点。

基因治疗公司Exegenesis Bio获险峰旗云领投逾千万美元融资

Exegenesis Bio Inc.近日宣布完成逾千万美元融资。本次融资主要用于支持公司基因治疗研发管线的推进。 Exegenesis的管理团队拥有顶尖的基因治疗药物研发及GMP生产经验。该公司目前的核心团队配置完整，专长互补，在基因治疗药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有多年丰富的工业界成功经验，并具备顶尖的基因药物工艺开发及GMP生产能力。

体外检测“新秀”硕世生物于科创板过会

10月16日下午，科创板上市委召开2019年第33次上市委员会审议会议，会议结果显示，同意江苏硕世生物科技股份有限公司科创板过会。成立于2010年的硕世生物是一家研发，生产，销售体外诊断试剂、配套检测仪器等体外诊断产品以及配套服务的公司。据招股书显示，硕世生物本次拟募资4.02亿元，用于硕世生物泰州总部产业园项目。

东方基因科创板首发过会 拟募资金5.62亿元

10月18日，科创板上市委召开2019年第34次上市委员会审议会议，会议结果显示，同意浙江东方基因生物制品股份有限公司科创板过会。据招股书显示，此次东方基因拟募资5.62亿元，所募资金2.41亿元用于年产2.4亿人份快速诊断产品POCT、0.83亿元用于技术研发中心建设、0.88亿元用于营销网络与信息化管理平台建设及1.5亿元用于补充流动资金。

华大基因和贝瑞基因占无创产前基因测序市场份额约七成

从无创产前基因测序竞争格局来看，2018年，华大基因和贝瑞基因依然稳居无创产前基因测序龙头地位，二者占无创产前基因测序市场份额约七成。贝瑞基因业务为以高通量测序技术为基础的基因检测和设备、试剂销售。相较贝瑞而言，华大基因已成为基因行业中一家全产业链的公司，主营业务是通过基因检测等手段，为医疗机构、科研机构、企事业单位等提供基因组学类的诊断和研究服务。

预计2020年无创产前基因检测市场规模有望达到百亿元以上

目前，无创产前基因检测的应用范围主要为高风险孕妇(即通过超声及血清学检测常见染色体非整倍体临界风险)、介入性产前诊断禁忌以及错过最佳产前诊断时间的孕妇，应用领域较保守，未来NIPT将作为传统筛查技术的替代技术而在临床拥有更高的渗透率。

随着，全面二孩政策自2016年1月正式实施，预计“十三五”期间年出生人口在1700万-2000万人之间，而我国出生缺陷总发生率高达5.6%。随着二孩政策放开，高龄高危孕产妇比例明显增高，加上无创产前基因检测应用范围和检测范围的扩大，无创产前基因检测市场有望达到百亿元以上。