进步还是疯狂?世界首例基因编辑婴儿遭多名外国科学家发声谴责

Winnie Lee

前瞻经济学人

据CBC NEWS报道,一位中国研究人员声称,他帮助制造了世界上首例经过基因编辑的婴儿——本月出生的双胞胎女孩。

如果这是真的,那将是科学和伦理的一次深刻飞跃。

一位美国科学家说,他在中国参与了这项工作,但这种基因编辑在美国是被禁止的,因为DNA的变化可能会遗传给后代,并有损害其他基因的风险。

在接受美联社专访时贺建奎表示:“我感觉自己有很重大的责任,不仅是促成第一个(基因编辑婴儿),而且要让她成为一个榜样。”他认为在是否允许或者禁止基因编辑的问题上,“社会将决定下一步怎么做。”

许多主流科学家认为这太不安全了,一些人谴责中国的报告是人体实验。

来自深圳的研究员贺建奎说,在生育治疗期间,他为7对夫妇改变了胚胎,其中1对怀孕。

他说,他的目标不是治愈或预防一种遗传性疾病,而是试图赋予一种很少有人天生具备的特性——一种抵抗未来可能感染艾滋病病毒的能力。

他说,当事人的父母拒绝透露身份或接受采访,他也不愿透露他们住在哪里,工作在哪里完成。

没有同行评审

他的说法没有得到独立证实,也没有发表在杂志上,由其他专家审核。

周一,他在香港向基因编辑国际会议的组织者之一透露了这一消息。该会议将于周二开始,此前他还接受了美联社(Associated Press)的独家采访。

这是“不合理的……这是一项在人类身上进行的实验,在道德或伦理上都站不住脚。”

“这还为时过早,”加州斯克里普斯研究转化研究所(Scripps Research Translational Institute)所长埃里克·托波尔(Eric Topol)博士说。

“我们正在处理关于人类的操作指令。这是件大事。”

然而,哈佛大学(Harvard University)的乔治·丘奇(George Church)是一位著名的遗传学家,他为试图对艾滋病毒进行基因编辑辩护。

“我认为这是合理的。”丘奇谈到这一目标时说。

遗传基因改变

近年来,科学家们发现了一种相对简单的方法来编辑基因,即控制人体的DNA链。

这种被称为CRISPR-cas9的工具可以对DNA进行操作,以提供所需的基因,或使导致问题的基因失效。

最近才在成人身上尝试治疗致命疾病,而且这种改变仅限于那个人的体细胞。

编辑精子、卵子或胚胎是不同的——这些变化可以遗传。

在美国,除了实验室研究外,这是不允许的。中国禁止克隆人,但并不特别禁止基因编辑。

贺建奎曾在美国莱斯大学(Rice)和斯坦福大学(Stanford University)学习,后来回到家乡深圳,在中国南方科技大学(Southern University of Science and Technology)开设了一家实验室。他在深圳还拥有两家基因公司。

校方称他的工作“严重违反了学术道德和标准”,并计划进行调查。

他的一位发言人证实,他从今年年初开始就一直在休假,但他仍在教职工队伍中,并在学校拥有一个实验室。

回到中国后与他一起研究这个项目的美国科学家是物理学和生物工程教授迈克尔·蒂姆(Michael Deem),他在休斯顿的赖斯大学(Rice)担任顾问。

蒂姆还持有他所称的“一小部分股份”——他是两家公司的科学顾问委员会成员。

这位中国研究人员说,他在实验室里练习编辑老鼠、猴子和人类胚胎已有好几年,并已经为自己的方法申请了专利。

他说,他之所以选择对HIV病毒进行胚胎基因编辑,是因为这些感染在中国是一个大问题。

他试图禁用一种叫做CCR5的基因,这种基因形成了一种蛋白质通道,允许HIV病毒进入细胞。

防止艾滋病毒

他说,参与该项目的所有男性都感染了艾滋病毒,而女性没有,但基因编辑的目的不是为了防止小的传播风险。

这些父亲的感染被标准的艾滋病药物严重抑制,有一些简单的方法可以防止他们的后代感染,而不涉及改变基因。

相反,这项呼吁是为感染艾滋病毒的夫妇提供一个机会,让他们有机会生下一个可能免受类似命运影响的孩子。

他通过北京一个名为白桦林的艾滋病感染者互助组织招募夫妇。

该组织的领导人“白桦”(化名)告诉美联社,HIV感染者在被发现感染后失去工作或无法获得医疗照顾的情况并不少见。

贺建奎是这样描述这项工作的:

基因编辑发生在试管受精或实验室培养皿受精过程中。

首先,精子被“清洗”以与精液分离,精液是HIV潜伏的地方。

一个精子被放入一个卵子中形成一个胚胎。

然后添加基因编辑工具。

当胚胎发育到3 - 5天时,一些细胞被移除并检查是否被编辑。

夫妇们可以选择是否使用编辑过或未编辑过的胚胎来尝试怀孕。

他说,总共22个胚胎中有16个被编辑过,11个胚胎在这对双胞胎怀上前有过6次植入尝试。

不清楚是否成功

贺建奎说,测试表明,双胞胎中有一对已经改变了预期基因的两个副本,而另一对只是改变了其中一个,没有证据表明其他基因受到了伤害。

携带该基因副本的人仍然可能感染艾滋病毒,尽管一些非常有限的研究表明,一旦携带该基因副本,他们的身体状况可能会恶化得更慢。

几位科学家审阅了他提供给美联社的材料,并表示,到目前为止的测试还不足以证明编辑工作有效,或排除了伤害。

他们还注意到,有证据表明编辑工作并不完整,至少有一个双胞胎细胞看起来是由不同变化的细胞拼接而成的。

丘奇说,“这几乎就像是完全不编辑”,因为如果只有某些特定细胞被改变,那么艾滋病毒感染仍然可能发生。

丘奇和美国宾夕法尼亚大学基因编辑专家Kiran Musunuru博士对允许使用其中一个胚胎进行妊娠试验的决定表示质疑,因为中国研究人员表示,他们事先知道,预期基因的两个副本没有被改变。

Musunuru说:“对那个孩子来说,在预防艾滋病毒方面几乎没有任何收获,然而,你却让这个孩子面临所有未知的安全风险。”

丘奇说,胚胎的使用表明,研究人员“主要强调的是测试编辑技术,而不是避免这种疾病。”

即使编辑工作非常完美,没有正常CCR5基因的人也面临着感染某些其他病毒(如西尼罗河病毒)和死于流感的更高风险。

Musunuru说,由于有许多方法可以预防艾滋病毒感染,而且它是可以治疗的,所以其他的医疗风险也是一个问题。

美联社的报道还称,贺建奎的行为方式也令人质疑。11月8日,也就是该项目开展工作很久后,他才向中国临床试验注册中心报告。

目前还不清楚参与者是否完全理解其目的以及潜在的风险和好处。例如,同意书称该项目为“艾滋病疫苗开发”项目。

没有进行临床试验的经验

据报道,美国科学家蒂姆(Michael Deem)和贺建奎在研究项目上进行了合作,蒂姆是一位生物工程学和医学物理学教授。在莱斯大学期间,蒂姆曾经担任贺建奎的顾问。

在贺建奎创办的两家公司中,蒂姆据称持有少量股权,另外也在公司的科学顾问委员会任职。

蒂姆认为,他在中国时,当潜在参与者表示同意时,他“绝对”认为他们能够理解风险。

蒂姆说,他曾在莱斯大学与他一起从事疫苗研究,他认为基因编辑类似于疫苗。

他说:“这可能是一个门外汉的说法。”

两人都是物理专家,没有进行人体临床试验的经验。

贺建奎表示,他个人明确了目标,并告诉参与者,胚胎基因编辑以前从未尝试过,而且存在风险。

他说,他还将为通过该项目受孕的任何儿童提供保险,并计划对这些儿童进行医疗随访,直到他们年满18岁,如果他们成年后同意的话还会延长。

他承认,在安全分析和专家介入之前,还会有更多的怀孕尝试被搁置,但参与者事先没有被告知,一旦“首例”出现,他们可能就没有机会尝试他们注册的这个项目了。

免费生殖辅助治疗是协议的一部分。

根据美联社的报道,贺建奎表示,这个项目得到了深圳和美妇儿科医院的批准。但这家医院,并不是为他的研究或受孕尝试提供胚胎的四家医院之一。

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