老年痴呆15年未有新疗法获FDA批准 一种试验药有效缓解症状或改变现状

一项大型临床试验中，一种试验性治疗性阿尔茨海默氏症(老年痴呆)药物显著减缓了患者的认知能力下降，这种意料之外和前所未有的结果可能会使该疗法的制造商在获得早期批准时孤注一掷。

在这项研究中，来自Biogen和Eisai的一种药物的最高测试剂量明显优于无效对照剂，延缓了阿尔茨海默氏症的记忆破坏效果。18个月后，服用该药物的患者(称为BAN2401)在认知测试中的表现比服用无效对照剂的患者高出30%。

这些数据在阿尔茨海默氏症协会国际会议上发表，对于神经科医生来说是一大惊喜，他们曾经花了数年时间观察到有希望的疗法却在临床试验中失败。

但也有一些警告。采用多种统计方法的第二阶段试验未能实现其主要目标。四剂BAN2401的表现并不优于无效对照剂，高剂量仅在161例患者身上进行了测试。此外，Biogen和Eisai用于衡量精神敏锐度的指标是一种当地化合物，使用前从未获得食品和药物管理局的批准。

“我对吃保持谨慎乐观的态度。”梅奥诊所阿尔茨海默病研究中心主任罗纳德·彼得森博士说。 “我认为这些数据很有趣。效果的程度听起来合理，药物似乎是安全的，而从生物学角度来看，这种药物似乎起作用了。”

但是，他补充说，“真的希望看到第3阶段也能产生这些结果。”

他是否会得到一个好消息仍然是悬而未决的问题。

尽管华尔街一直存在疑问，但Biogen和Eisai尚未表示他们是否会进行更大规模的研究来梳理BAN2401的益处，或者直接向FDA提供第2阶段的结果。本月早些时候，Eisai神经科的首席医疗官Lynn Kramer博士表示，该公司认为第二阶段的试验是“后期阶段”，并且它将在今年晚些时候与监管机构会面时，讨论使用它获得批准的可能性。

尚不清楚FDA是否会降低阿尔茨海默氏症疗法的传统高标准，过去需要进行两项3期试验才会获得批准。

如果BAN2401成功，它可能会终结患有阿尔茨阿尔茨病的一代人的痛苦，如今已经超过15年没有看到新治疗获得批准了。一次又一次，治疗在早期检测已经显示出前景，但到在最后阶段却只是一片空，使患者、医生和科学家感到沮丧。同时，根据阿尔茨海默氏症协会的数据，这种疾病只会越来越普遍，影响超过570万美国人，每年花费超过2500亿美元。

BAN2401的结果将受到投资者的热烈欢迎。 Biogen的股价在过去一个月里上涨了近30%，因为分析师预测第二阶段试验中的数据偏向积极。实际结果超出了华尔街的共识，使Biogen走上了进一步增长的道路。

BAN2401是治疗阿尔茨海默氏症的一种方法，该治疗的前提是，称为淀粉样蛋白的有毒斑块是导致该疾病对大脑腐蚀作用的原因。所谓的淀粉样蛋白假说得到大量基因数据的支持，但在大型试验中，没有针对这些斑块的药物能够显著影响该疾病。

这就是BAN2401如此让人惊喜的原因。在第2期试验中，最高剂量的药物对大脑中淀粉样蛋白的累积有显著影响，81%的患者从淀粉样蛋白阳性转为淀粉样蛋白阴性。

阿尔茨海默氏症协会全球科学计划主任Jim Hendrix博士说：“这才真正让我感觉他们正在做某些事情，这是我们所希望看到的真正效果。”

他说，下一步应该是进行另一项更大的试验，分离出最佳的BAN2401剂量并测试它是否可以再次兑现其承诺。