关注罕见病药物研发 医药行业最有意义的商业化

罕见病是指患者人群较小的单个病种，有患病人数不多，因此一直以来都不是医药行业关注的重点。因此，即便在医疗技术如此发达的今天，很多罕见病仍旧是无药可治的。

要帮助更多的患者，就只有加快罕见病药物的研发，而罕见病药物的市场盈利潜力，成为了医药行业迟迟不肯行动的最大障碍。

在世界卫生组织的定义中，患病人数在总人数中占比低于千分之一的疾病就是罕见病。以美国为例，目前有大概6000种罕见病，但是只有200种罕见病有相对应的药物。所以，罕见病药物的研发还有很大的市场空白。

经过对整个医药行业的现状进行分析，我们认为医药行业新药研发上市的过程中，有6到8成的投入都集中在临床试验上。研发中天文数字的临床经费，以及所需的临床人数一直是困扰医药研发机构的障碍。漫长的临床周期(有可能从研发到上市需要5年的临床验证)，以及多达数千病人的临床验证，都是医药行业的噩梦。

而在罕见病药物的研发上，不但可以得到经费支持，审批过程的缩短，而且在临床阶段也不需要过大的开销。对于某些罕见病药物来说，即便临床阶段只有几十个病人的验证，也能成功上市(毕竟罕见病不像感冒那样有庞大的患者基数来集结病例)。研发成本低、上市周期短，但是由于罕见病药物不会大规模销售，所以一般定价都比较高，一般每个罕见病患者的花费在20万到50万美元。

这一投资回报率，已经足够让很多医药机构动心了。

由于罕见病药物针对的是病理明确的疾病，例如单基因等，因此更容易在研发的时候有的放矢，因此成功率较一般药物来说反而较高。

对于医药研发机构，也倾向于从罕见病研发开始做起。在罕见病领域加大投入，可以加快产品的上市。一旦药品上市，就可以进入医保名单。

让罕见病药物的发展前景更加明确的一个因素就是商业保险。由于罕见病的发病率较低，因此在一个大的投保基数中，商业保险公司也愿意为极少数的罕见病患者买单。

据前瞻产业研究院《中国医药行业报告》的统计，罕见病药物具有良好盈利空间，仅以抗肿瘤药物为例，其市场规模目前就已经接近千亿美元的级别。

资料来源：前瞻产业研究院整理