通过「编程」干细胞治疗帕金森，相关临床试验获诺和诺德支持，将于明年初在瑞典正式启动

（图片来源：摄图网）

作者|彼得兔 来源|生辉(ID：SciPhi)

作为一种神经递质，多巴胺能够调控中枢神经系统的多种生理功能，并且一旦该系统调节发生障碍，将导致包括帕金森病、精神分裂症、注意力缺陷和垂体肿瘤等多种疾病。

目前，药物左旋多巴部分地替代了多巴胺的作用并被用作帕金森治疗药物，但多年以来其治疗效果却不尽人意。因此，长期以来研究人员一直在寻找新的治疗方法。

近期，用于治疗帕金森病的研究性干细胞疗法 STEM-PD 已于瑞典伦理审查局获得 I/IIa 期临床试验批准，该项疗法将于明年年初开始首次试验。

该疗法旨在于实验室中培养干细胞并将其转化为神经细胞 STEM-PD，以取代那些已经被破坏或死亡的细胞。研究人员表示，希望通过该疗法阻止帕金森病症状的发展进程。

▲图丨研究人员在实验室中用人类胚胎干细胞培育出产生多巴胺的神经元（来源：隆德大学）

据悉，STEM-PD 试验（EudraCT 编号：2021-001366-38）共招募了 8 名来自瑞典和英国的受试患者，并将在瑞典隆德的斯科讷大学医院实施。试验内容包括将 STEM-PD 细胞移植到中度帕金森病患者大脑中，主要终点为评估移植产品在移植后一年的安全性和耐受性，次要终点将通过脑成像评估移植细胞的存活和功能，以及衡量对帕金森病的影响症状。

瑞典隆德大学、斯科讷大学医院、英国剑桥大学、剑桥大学医院和英国伦敦帝国理工学院等共同合作并推动了该项研究。除此之外，试验还得到了制药企业的支持，或将为未来的产品开发合作奠定基础。

该项目的临床负责人、来自剑桥大学的临床神经科学教授 对此评价道：“理论上，干细胞的使用将使我们能够制造无限量的多巴胺神经元，从而为该疗法的广泛生产开辟了道路。这可能会改变我们治疗帕金森病的方式。”

长期以来，研究人员曾多次尝试通过组织移植的方式治疗帕金森病。在部分早期试验中，人们试图使用健康的多巴胺分泌细胞取代那些被破坏的细胞，被移植的细胞通常来自于为医学研究捐赠的流产胎儿组织。人们发现，将健康的细胞注射到患者大脑中后，结果确实令人振奋。

然而，来自流产胎儿的组织并不能为更加广泛的治疗提供支持，另一方面，该种做法也由于宗教原因遭到反对。因此， 与瑞典隆德大学的发育与再生神经生物学教授 合作，使用干细胞解决产品的来源问题。

研究人员表示，该试验中使用的细胞均产自伦敦皇家自由医院并按照 GMP 规范制造，已形成标准化产品。成本低廉的同时，其还在实验室中经过了严格的临床前测试。

据估计，该临床试验至少需要两年时间才能完成，同时还要分析结果和任何副作用。如果一切进展顺利，最终的疗法可能需要约五年时间实现落地转化。

“达到这个阶段花了很长时间，但我们希望该试验带来良好结果，并在此基础上能够于近年内转化成为帕金森病的标准治疗方法。事实上，组织移植是一种很有前途的方法。” 进一步介绍道，“年轻患者将从这种疗法中获益最多，因为这种一次性疗法不会出现长期服用药物引起的并发症，同时也不会需要那些涉及深部脑刺激的先进疗法。”

参考资料：

1.https://www.lunduniversity.lu.se/article/swedish-medical-products-agency-grants-approval-clinical-study-new-stem-cell-based-parkinsons

2.https://doi.org/10.1016/bs.pbr.2016.11.011

编者按：本文转载自微信公众号：生辉(ID：SciPhi)，作者：彼得兔