罕见病巨大的医疗支出背后：“孤儿药”2000亿美元的潜在市场

罕见病：巨大的医疗支出成本

罕见病是指盛行率低、少见的疾病。全球范围内，各国（或地区）对于罕见病还没有形成统一的认定标准，均是根据当地人口和流行病学研究结果制定罕见病认定标准。

以下是区别罕见病与普通疾病的两个重要特征：其一为患病人数稀少，例如：在欧盟，罕见病被定义为患者人数占比小于5/10 000的疾病；在美国，罕见病的定义是影响少于20万美国人的疾病；在日本，罕见病定义为影响少于5万日本人的疾病。其二是危及生命和健康的严重疾病。

图表1：各国对罕见病的定义

资料来源：前瞻产业研究院整理

据统计，目前全球有3.5亿罕见病患者，欧美共有超过5千5百万人患有罕见病，也就是说每10个欧美人中便有一个患有罕见病，而中国总人口远超过美国和欧洲的人口总和，因此推断中国可能有超过1千万罕见病患者。

然而，只有约5%罕见病具有临床控制方案，并且罕见病患者还面临着巨大的医疗成本， 2016年罕见病患者平均医疗投入为14.04万美金/人•年，而常见病患者平均医疗投入为2.78万美金/人•年，更为严峻的是，这一数据依旧在不断攀升。

图表2：全球孤儿药与非孤儿药平均医药费对比（单位：美元/人•年）

资料来源：前瞻产业研究院整理

2022年“孤儿药”潜在规模超2000亿美元

由于孤儿药受众非常小、潜在市场小，药企原本对研发这类药缺乏兴趣，然而随着欧美各国对孤儿药审批给予了众多的优惠政策，鼓励药企研发生产孤儿药，孤儿药市场突然火了起来。

在FDA出台孤儿药政策之前，没有人会认为孤儿药有朝一日成为引领行业潮流的风向标，而现在有不少国际医药企业进军孤儿药领域，如辉瑞、诺华、赛诺菲、葛兰素史克等均开始在罕见病药物领域大展拳脚。

根据前瞻产业研究院发布的《2017-2022年中国生物制药行业市场需求预测与投资战略规划分析报告》数据显示，2015年全球孤儿药市场规模约为1020亿美元，基于对世界500强制药和生物技术公司的一致预测，2015-2022年全球孤儿药市场将以11.2%的CAGR增长至2150亿美元，增长率几乎两倍于整个处方药市场（5.8%，不包括仿制药），也远高于非孤儿药市场（4.6%）；到2022年，孤儿药在全球处方药销售额中的占比将从2000年的6.1% 增至21.9%（不包含仿制药）。

图表3：2006-2022年全球孤儿药销售额及预测（单位：十亿美元，%）

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